A Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos aprovou na última quarta-feira (23/11) o medicamento mais caro do mundo para o tratamento da hemofilia B.
A hemofilia é um trauma hemorrágico pouco comum, que dura toda a vida, porque o sangue não coagula bem. No sangue existem proteínas chamadas “fatores de coagulação” que ajudam neste processo. As pessoas com hemofilia têm níveis baixos dos fatores 8 ou 9.
Quanto menor for a quantidade de fator de coagulação (denominado pela frequência “fator”), mais provável é que a pessoa tenha problemas com o sangue.
Além disso, esta condição afeta especialmente os homens. Quando ocorre um pequeno corte no corpo ou uma contusão é gerada devido a um golpe, a vida pode estar em risco.
A demora no atendimento médico causa sangramento permanente que deve ser estancado e por isso as injeções são necessárias. Desse modo, o Hemgenix contribui para a redução do sangramento e favorece a coagulação, segundo a distribuidora.
Remédio mais caro do mundo
A dose do Hemgenix terá o valor de US$ 3,5 milhões (R$ 18,7 milhões). Esse número ultrapassa o preço do Zolgensma, medicamento usado na terapia da Atrofia Muscular Espinhal (AME), que ocupava o posto de mais caro do mundo (cerca de US$ 2,1 milhões ou R$ 11 milhões).
Em suma, o Hemgenix consiste em um vetor viral que carrega um gene do fator IX de coagulação que é expresso no fígado para aumentar os níveis dessa enzima no sangue e, assim, limitar os episódios hemorrágicos.
A última estimativa do Relatório da Pesquisa Global Anual da Federação Mundial de Hemofilia (2017) indica que existem cerca de 196 mil pessoas com hemofilia, por isso esse medicamento produzido pela CSL Behring abre esperança para quem tem como pagar o valor astronômico.
Além disso, os afetados pela doença terão a oportunidade de alcançar uma qualidade de vida semelhante à da população em geral.
Terapia genética
A tendência atual em termos de tratamento é a terapia genética, que busca de forma ampla corrigir problemas que possam estar no DNA. Para isso, os genes são transferidos diretamente para as células do paciente com o uso de vírus. Pretende-se com ela apresentar inovações em relação à cura do câncer, bem como de doenças hereditárias que são raras.
No caso da terapia para Hemofilia B, os fabricantes afirmam que o Hemgenix reduzirá os custos relacionados ao atendimento médico. Aqueles com esta condição precisam de infusões intravenosas para manter a coagulação.
Isso requer visitas frequentes aos centros de saúde. Ao que tudo indica, o novo medicamento diminuirá as doses, embora ainda não tenham especificado quantas serão.
Quais são os efeitos colaterais do tratamento?
O tratamento, com o remédio mais caro do mundo, geralmente consiste em substituir o fator de coagulação ausente ou deficiente para melhorar a capacidade do corpo de parar o sangramento e promover a cura. No entanto, não está isento de efeitos colaterais.
Nesse sentido, as reações adversas mais comuns associadas ao Hemgenix foram:
- Elevações das enzimas hepáticas;
- Dor de cabeça;
- Reações leves, ligadas à infusão e sintomas similares aos da gripe.
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